획기적 의약품은 중대한 또는 생명을 위협하는 질병에 대해 기존 의약품보다 현저히 안전성‧유효성이 개선돼 식약처장의 지정을 받은 의약품이고, 공중보건 위기대응 의약품은 감염병, 생화학 무기로 인한 피해 등 공중보건에 심각한 위해를 끼칠 우려가 있는 질병의 치료 등을 위한 의약품으로 식약처장의 지정을 받은 의약품이다.

이번 제정안은 지카, 메르스 등 신종 감염병과 생화학 테러 위기시 사용하는 의약품의 개발을 촉진해 공중보건 위기시 신속하게 치료제를 공급하기 위해 마련됐다.

또한 임상시험 단계에서 생명을 위협하는 질환 등에 대해 안전성·유효성이 현저히 개선된 의약품 개발을 지원해 환자의 치료 기회를 확대하기 위한 것이다.

참고로, 미국, 유럽 등은 생명을 위협하는 질병에 사용하는 의약품 개발을 촉진하기 위해 ‘획기적 의약품 지정제도’, ‘우선의약품 심사제도’ 등 다양한 제도를 운영하고 있다.

이번 제정안의 주요 내용은 획기적 의약품 및 공중보건위기대응의약품 ▲지정 및 개발 지원 ▲심사 및 허가 ▲환자의 치료기회 보장 및 안전성 확보 등이다.

생명을 위협하거나 중대한 질병에 대해 초기 임상시험단계에서 기존 치료방법보다 임상적으로 현저한 안전성, 유효성을 나타낸 의약품 등에 대해 획기적 의약품 등으로 지정할 수 있다.

제약업체 등으로부터 획기적 의약품 등 지정 신청이 있는 경우 60일 내 지정여부를 결정해야 하며, 지정된 의약품이 더 이상 요건을 만족하지 못하는 경우 지정을 해제할 수 있다.

또한 획기적 의약품 등 개발을 지원하기 위해 연구개발 단계에서 세제혜택 등에 대한 재정적 지원 근거를 마련하고 기술 및 인력교류, 국제 공동 연구 등을 지원한다.

전담조직(지원센터)을 설치해 획기적 의약품 등의 지정 및 평가를 담당하고 획기적 의약품 등의 개발에 필요한 전문 인력 양성 및 비임상시험, 임상시험, 품질관리 등을 지원한다.

획기적 의약품 등에 대해서는 허가 신청 전 허가에 필요한 자료를 나누어 각각 미리 심사할 수 있으며, 품목허가가 신청된 경우 획기적 의약품 등으로 지정되지 않은 의약품보다 우선해 심사한다.

또한 초기 임상시험 등에서 사용한 평가지표 등을 통해 임상적 유익성을 합리적으로 예측할 수 있는 경우 허가 후 추가적인 임상시험 자료 제출 등을 조건으로 허가할 수 있다.

임상시험을 통한 유효성 연구를 개발단계에서 실시할 수 없는 ‘공중보건 위기대응 의약품’은 사용단계에서의 임상연구자료 제출 등을 조건으로 우선 허가할 수 있게 된다.

환자에게 획기적 의약품 등에 대한 신속한 치료기회를 제공하기 위해 건강보험 적용 전이라도 제약사의 신청에 따라 무상 또는 저가로 환자에게 공급할 수 있는 법적 근거를 마련한다.

또한 해당 의약품 안전성 확보를 위해 위해성 관리계획에 따라 안전사용 조치 및 사용성적에 관한 조사 등을 실시하고 그 결과를 보고하도록 해 시판 후에도 안전성 등에 대해 지속적인 감시체계를 구축한다.

의약품 위해성 관리계획(RMP)은 의약품의 개발 과정 동안 확인된 안전성을 토대로 부작용 등 위해성 최소화 계획을 시판 전 품목 허가 단계 때 미리 수립해 전문가‧소비자용 설명서 제공, 교육 등 안전사용 보장조치 실시 및 이상사례의 자발적 보고, 시판 후 조사를 포함한 일련의 약물 감시활동이다.

식약처는 이번 제정안을 통해 ‘획기적 의약품’과 ‘공중보건 위기대응 의약품’의 신속한 개발과 허가를 지원해 생명을 위협받는 질병에 대한 환자의 치료기회를 확대하는 동시에 신종 감염병 발생 등 공중보건 위기 시 치료제를 안정적으로 공급할 수 있을 것이라고 밝혔다.

이번 제정안에 의견이 있는 경우 오는에는 7월 25일까지 식품의약품안전처(우28159 충북 청주시 흥덕구 오송읍 오송생명2로 187 오송보건의료행정타운 의약품정책과, 043-719-2640, 팩스 043-719-2606)로 제출하면 된다.

자세한 사항은 식약처 홈페이지(www.mfds.go.kr) → 뉴스/소식 → 입법/행정예고에서 확인할 수 있다.