KISTI 생명의료HPC연구센터 백효정 박사와 미 연구진은 암 환자 유전체의 발현 특성과 약물 유전체 반응을 정량화하는 역(逆)상관관계 계수(RGES, Reverse Gene Expression Score)를 모델링하고, 4종의 의약품에 대해 새로운 항암효과를 동시에 검증했으며, 최종적으로 구충제(Pyrvinium)의 암세포 사멸효과를 실제 간암 환자 조직에서 입증했다.

연구진은 66,000종 이상의 약물과 화학물에 대한 암세포 전장 유전체 반응정보 및 1천만 건 이상 화학물 활성정보와 7,500명 이상의 암 환자 유전체를 분석했다. 안전성이 확인돼 시장에 출시된 의약품에서 새로운 항암 효과를 예측하는 상관계수 모델을 제시하고 간암 환자 치료효과를 입증한 것이다.

신약 개발은 부작용 및 독성 검증에 취약하고 수십년의 개발 기간과 천문학적 비용이 요구되는 고위험 고수익의 첨단 바이오 메티컬 분야이다. 기존 시장에 출시된 의약품 중에서 새로운 질병치료 효과를 발굴하는 ‘신약재창출 (Drug repositioning)’ 기술은 안전성 확보와 신약 개발시간 문제를 동시에 해결하는 획기적인 기술이다.

그러나 약물 반응과 질병치료 효과를 모사하는 이론적 모델이 제시되지 않아, 우연히 발견하거나 경험적 지식에 의존하는 어려움이 있었다.

KISTI 백효정 박사는 “이번 연구를 통해 암뿐만 아니라, 뇌질환, 치매 등 다양한 난치병의 치료제 개발을 위한 빠르고 안정적인 신약재창출 파이프라인이 제시됐으며, 치료과정의 약물 부작용을 크게 줄일 수 있을 것으로 기대된다”고 말했다.

이번 연구는 미국 국립보건원(NIH)의 지원과 스탠포드의대, 컴퓨팅 기술 기반의 신약재창출 분야의 Atul J Butte 교수 연구진(UCSF)과 KISTI 백효정 박사의 공동 연구로 진행됐다.

해당 연구결과는 지난 7월 12일(한국 시간) 융합 과학 분야의 네이쳐 커뮤니케이션스 (Nature Communications) 온라인판에 게재됐다.

논문명은 ‘암 유전자 발현의 역상관관계를 통한 약물 효능과 치료 표적의 발굴(Reversal of cancer gene expression correlates with drug efficacy and reveals therapeutic targets)’이다.