12월 1일부터 4일까지 미국 샌디애고에서 열린 '제60차 미국 혈액학회(American Society of Hematology, ASH)'에 현지 시각으로 1일, 계명대학교 혈액종양내과 도영록 교수가 처음 진단된 만성골수성백혈병 환자를 대상으로 한 '슈펙트'의 3상 임상시험의 48개월 장기 유효성 및 안전성 추적 결과를 발표했다.

이번에 발표된 48개월 임상결과를 보면, 최소 48개월까지 라도티닙 300mg 1일 2회 요법으로 치료받은 환자들의 주요 유전자 반응(MMR, BCR-ABL1 ≤ 0.1%)을 달성한 환자가 76%로 이매티닙 400mg 1일 1회 요법으로 치료받은 환자들(56%, P = 0.0070)보다 통계학적으로 유의하게 더 많은 주요 유전자 반응을 획득한 것으로 확인됐다.

또한, 48개월까지의 장기간의 투여에서도 새로운 심각한 이상반응이 발견되지 않았으며, 다른 2세대 약물들에서 장기간의 안전성에서 문제가 되고 있는 이상반응들이 아직까지 보고되지 않았음을 확인했다.

특히, 만성골수성백혈병 환자의 투약 중단 가능성을 평가하는 '깊은유전자반응(MR4.5, BCR-ABL1 ≤ 0.0032%)'에 대한 임상결과도 라도티닙이 46%로 33%를 획득한 이매티닙에 비해 높은 반응율을 보였다.

'MR4.5'는 백혈병 암유전자가 ‘0.0032% 이하’로 검사상 유전자가 보이지 않는 경우를 말하며, 이에 MR4.5에 도달하고 일정 기간 동안 반응이 유지될 경우 만성골수성백혈병 치료 약물을 중단해도 '재발 없이 안정적 상태가 유지'되는 ‘기능적 완치’ 개념의 가능성을 기대할 수 있어 최신 임상 및 학회에서 주목받고 있다.

이와 함께, 48개월까지 치료 실패로 임상 연구를 중단한 환자가 이매티닙으로 치료받은 환자군보다 라도티닙으로 치료받은 환자들에서 통계학적으로 유의하게 적은 것으로 확인됐다(6% vs 19%, P=0.0157).

이번 48개월 장기 추적결과는 현지 시각 12월 2일 아시아 지역 CML 전문가들이 모여 진행하는 'ACSA(Asia CML Study Alliance) 회의'에서도 구연 발표됐다.

또한, ACSA 구연발표 외에도 2일과 3일 열린 CML 에듀케이션 세션에서 'With Great Success Comes Great Responsibility'라는 제목으로 발표됐고, 세션을 통해 lmperial College London의 Jane Apperley 교수는 슈펙트(라도티닙)의 높은 반응률을 언급하며 "만성골수성백혈병 치료의 이상적 약물”이라고 전했다.