타시그나 복용 중단 4년 후에도 환자 약 절반 가량 주요 분자학적 반응 유지 확인

 

한국노바티스(대표 조쉬 베누고팔)는 자사의 만성골수성백혈병 치료제 타시그나 (성분명 닐로티닙, Nilotinib)의 기능적 완치(TFR) 가능성에 대한 4년차 임상연구 결과, 만성골수성백혈병 환자의 장기적인 약물치료 중단 성공 가능성이 다시 한 번 입증됐다고 밝혔다.

13일부터 16일까지 네덜란드 암스테르담에서 열린 제24차 유럽혈액학회(EHA)에서 발표된 ENESTop 및 ENESTfreedom 연구 결과에 따르면, 타시그나 복용 중 치료 중단 기준을 충족한 환자의 약 절반 가량이 4년 후에도 주요 분자학적 반응(MMR)을 유지한 것으로 나타났다. 또한 주요 분자학적 반응 소실로 재치료한 환자의 경우 대부분 이를 회복한 것으로 확인돼 기능적 완치의 성공 가능성을 보였다.

기능적 완치란 만성기 필라델피아염색체 양성 만성골수성백혈병(PH+ CML-CP) 환자가 표적항암제 치료를 중단한 이후에도 재발 없이 주요 분자학적 반응을 유지하는 것을 의미하며, 만성골수성백혈병의 새로운 치료 목표로 제시되고 있다.

ENESTop 및 ENESTfreedom 연구는 모두 타시그나 치료 중단 후 주요 분자학적 반응유지 가능성을 평가한 임상이다. 이번에 발표된 192주 연구 결과는 이전48주, 96주, 144주 데이터와 비교해서도 타시그나 치료 중단에 대한 일관된 효과를 보여준다. 이는 타시그나 치료를 통해 치료 중단 기준을 충족할 때 기능적 완치 가능성이 있으며, 기능적 완치 이후 주요 분자학적 반응 소실로 타시그나로 재 치료한 경우에도 질병 진행이 없었다는 점에서 장기간 안전성을 시사하고 있다.

ENESTop연구를 주도적으로 진행해 온 서울성모병원 김동욱 혈액병원장은 “최근 만성골수성백혈병의 최종 치료 목표는 표적항암제 치료로 일정 기간 최적의 유전자 반응을 유지한 후 치료를 중단하고 경과를 정밀하게 모니터링 하는 기능적 완치로 급속히 전환되고 있다”며, “이번 연구를 통해 일부 환자에서 상당 기간 표적항암제 치료를 중단하더라도 재발 없이 치료효과를 유지할 수 있다는 가능성을 확인한 것에 큰 의미가 있다”고 평가했다.

ENESTop은 글리벡을 복용하다가 타시그나로 전환해 치료한 후 MR4.5로 깊은 분자학적 반응(DMR)을 유지해 타시그나 치료를 중단했던 환자 126명을 대상으로 진행했다. 연구 결과, 참여 환자의 절반에 가까운 46%(58/126명, CI 95 %, 37.1%-55.1%)가 192주, 약 4년 후에도 주요 분자학적 반응을 유지해 장기간 기능적 완치 가능성을 보였다. 또한 주요 분자학적 반응의 소실로 타시그나로 재치료를 시작한 59명의 환자 중 56명(94.9 %)은 MR4를 회복했고, 55명(93.2%)은 MR4.5를 회복한 것으로 나타났다.

ENESTfreedom은 타시그나로 처음부터 치료받은 환자들을 대상으로 기능적 완치를 확인한 연구다. 이 연구에 따르면, 타시그나 치료 후 깊은 분자학적 반응을 유지해 치료를 중단한 환자 190명 중 44.2%(84/190명, CI 95%: 37.0%-51.6%)가 약물 치료 중단 후에도 주요 분자학적 반응을 유지한 것으로 나타났다. 주요 분자학적 반응 소실로 타시그나를 재복용한 환자 중 98.9%(90/91명)는 주요 분자학적 반응을 회복했고, 92.3%(84/91명)는 MR4.5를 회복한 것으로 나타났다.

한편 타시그나는 2017년 6월 유럽연합 집행위원회, 12월 미국식품의약국에 기능적 완치와 관련한 허가사항 변경 승인을 받았으며, 국내에서도 의약품설명서에 깊은 분자학적 반응 유지 시 투약 중단에 대한 내용이 포함된 바 있다.

저작권자 © 닥터더블유 무단전재 및 재배포 금지