한국보건산업진흥원(원장 권덕철)은 연세대학교 의과대학 약리학교실 김형범 교수 연구팀(김형범 교수, 김희권 연구원, 유구상 대학원생)이 “프라임에디터 유전자 교정 효율을 측정하는 데 성공했으며, 대상 유전자에 적합한 프라임에디터를 설계해 주는 인공지능 프로그램을 세계 최초로 개발했다”고 밝혔다.

기존 유전자 가위(크리스퍼)에서 발생하는 세포독성과 면역반응 유발 등 부작용이 생기는 것과 달리 프라임에디터는 유전자 손상 없이 워드프로세서처럼 자유롭게 교정할 수 있는 차세대 유전자 기술이다. 이 기술은 유전자 질환의 치료 가능성을 획기적으로 높일 것으로 기대되고 있다.

프라임에디터의 효율은 프라임에디팅 가이드 RNA에 의해 결정되며, 기존 유전자 가위보다 훨씬 더 복잡한 규칙을 따른다. 그러나 이에 대해 알려진 정보가 거의 없어 효과적인 프라임에디터 설계를 위해서는 수개월의 시간과 많은 비용이 필요하다.

프라임에디터는 프라임에디팅가이드 RNA와 프라임에디터 효소로 구성되며, 프라임에디팅 가이드 RNA는 프라임에디터를 목표물인 DNA 부분으로 이끄는 역할을 한다.

연구팀은 프라임에디터 효율이 결정되는 규칙을 밝혀냈고 대상 유전자의 프라임에디터를 선별하는 인공지능 프로그램을 개발했다.

이번 개발 기술로 프라임에디터 설계에 사용되는 시간과 비용을 줄일 수 있어 프라임에디터를 이용한 유전자 교정과 치료제 연구 개발 속도가 크게 증가할 것으로 보인다.

김형범 교수는 “이번 연구를 통해 프라임에디터의 유전자 교정 효율을 극대화할 수 있는 기술을 확보했다. 우리 나라가 차세대 유전자 교정 기술인 프라임에디팅 연구 및 유전자 치료제 개발에 앞서 나갈 수 있는 기반을 마련했다는 점에서 의미가 크다”고 밝혔다.

이번 연구는 보건복지부와 한국보건산업진흥원이 지원하는 보건의료인재양성지원사업(세계선도의생명과학자육성)으로 수행됐으며, 생명공학 분야 학술지 Nature Biotechnology에 9월 21일자에 논문명 ‘Predicting the efficiency of prime-editing guide RNAs in human cells’, (제1저자) 김희권 연구원, 유구상 대학원생(연세대학교 의과대학), (교신저자) 김형범 교수(연세대학교 의과대학) 등으로 게재됐다.