한국노바티스(대표: 조쉬 베누고팔)는 국내 혈액종양내과 의료진을 대상으로 한 설문조사에서 면역성 혈소판 감소증 (ITP, immune thrombocytopenic purpura) 질환은 환자 삶의 질에 영향을 미치며 따라서 이를 고려한 치료를 해야하는 것으로 나타났다고 밝혔다.

면역성 혈소판 감소증은 혈소판 수치가 감소해 혈액응고가 잘 되지 않는 혈액질환으로 멍, 출혈, 일부 환자에서는 심각한 출혈을 특징으로 한다. 면역성 혈소판 감소증이 12개월 이상 지속되는 만성 면역성 혈소판 감소증은 피로감을 포함해 다양한 측면에서 환자들의 삶의 질을 저해하고 일상생활을 힘들게 한다.

이번 국내 의료진 설문조사는 면역성 혈소판 감소증의 글로벌 질환 인식 캠페인인 I-WISh(ITP World Impact Survey) 설문조사 결과를 기반으로 진행됐다. 글로벌 I-WISh 설문조사는 13개국 1,507명의 면역성 혈소판 감소증 환자와 472명의 의사를 대상으로 진행됐으며, 설문조사에 따르면 면역성 혈소판 감소증은 환자 삶의 질과 일상생활에 상당한 영향을 미치는 것으로 확인됐다. 그러나 환자들은 가장 심각하고 흔한 증상의 하나로 피로감을 꼽았으며, 의사들이 생각하는 것 보다 실제 환자들이 느끼는 피로감이 훨씬 심각한 것으로 나타나 의료진과 환자 사이에 인식 차이가 있는 것으로 나타났다.

국내 의료진을 대상으로 진행한 설문조사에서도 글로벌과 유사한 결과가 확인됐다. 혈액종양내과 의사 28명이 참여하여 실시한 이번 조사에서 93%가 면역성 혈소판 감소증은 환자 삶의 질에 영향을 미친다고 응답했다. 그러나 의료진이 생각하는 환자가 가장 해결하고 싶어 하는 증상은 불안정한 혈소판 수치에 대한 걱정(49%)과 출혈(23%), 멍, 피로감, 우울감 순으로 나타났다. 또한 국내 의료진은 ‘I-WISh 결과에서 가장 인상 깊었던 점’이 무엇이었는지에 대한 질문에 환자가 꼽은 가장 해결하고 싶은 증상으로 의사가 생각하는 것보다 더 많은 환자가 피로감을 호소했다는 결과에 응답률이 높게 나타나 글로벌 조사와 마찬가지로 환자와 의료진 사이에 인식차가 존재하는 것으로 보였다.

글로벌 I-WISh 데이터를 본 이후 국내 의료진들은 ‘환자를 위한 의료진의 가장 큰 소망’으로 환자들이 안정적인 혈소판 수치를 장기간 유지하는 것외에도 안정적인 정서 상태와 피로감을 포함한 증상개선을 통해 일상생활을 온전히 유지하는 것으로 밝혀 삶의 질을 고려한 치료가 필요하다는 부분에 공감했다.

삼성서울병원 혈액종양내과 장준호 교수는 “면역성 혈소판 감소증 환자들은 출혈 증상 외에도 치료 과정에서 가지게 되는 정서적 부담과 피로감, 그리고 우울감 등 삶의 질 문제가 심각하다”며 “최근 레볼레이드와 같은 TPO-RA(혈소판 수용체 작용제, Thrombopoietin Receptor Agonist)의 등장으로 효과뿐만 아니라 환자 삶의 질을 고려한 치료가 가능해졌다. 더 많은 환자들에게 이러한 치료옵션이 적용될 수 있도록 의료진으로서 관심을 가지고 노력할 것”이라고 말했다.

한국노바티스 혈액암사업부 이현주 상무는 “이번 설문조사 결과는 면역성 혈소판 감소증 환자 치료에 있어 환자와 의료진들 사이에 인식 차이는 존재하지만 삶의 질 개선의 중요성에 대해 공감하고 있다는 것을 알 수 있었다”며 “한국노바티스는 더 많은 면역성 혈소판 감소증 환자들이 삶의 질이 개선될 수 있도록 치료제에 대한 환자 접근성을 높이는데 최선을 다할 예정”이라고 덧붙였다.

한편, 한국노바티스의 면역성 혈소판 감소증 치료제 레볼레이드(성분명: 엘트롬보팍 올라민)는 이전 치료 경험이 있는 성인 만성 면역성 혈소판 감소증 환자 302명을 대상으로 EXTEND 임상연구를 실시, ‘환자 삶의 질 개선’에 대한 하위분석연구를 통해 삶의 질 개선 효과를 확인했다. 분석 결과 ▲일반적인 신체∙정신적 건강상태(SF-36v2), ▲동기부여와 활력(MEI-SF), ▲피로 증상(FACIT-F), ▲출혈과 멍의 위험성 및 이러한 증상이 일상 활동에 미치는 영향 평가(FACT-Th6) 등 4개의 삶의 질 척도에서 통계적으로 유의하게 개선하는 것으로 나타났다. 레볼레이드로 치료한 환자의 약 80%가 1년 이내에 삶의 질 개선을 경험했으며, 5년에 걸쳐 피로, 출혈, 멍, 신체 건강상태 등의 개선 효과가 지속됐다.

또한 서울대병원과 삼성서울병원이 참여한 2020년 EHA에서 발표된 CITE 임상연구의 중간분석(Interim analysis)에서도 혈소판 수치 및 혈소판 반응률 개선을 비롯한 환자 삶의 질 개선을 확인했다. 피로감 척도(FACIT-Fatigue Score)의 경우 최소 3점 상승 시 임상적으로 유의한 변화를 나타낸다고 보는데, 레볼레이드를 처방받은 환자에서 치료 12개월 시점에 베이스라인 대비 5점이 상승했다.