미국 FDA가 최근 노바티스의 아피니토(성분명 에베로리무스)를 즉각적인 수술을 필요로 하지 않은 결절성 경화증(TSC)에 의한 신장 혈관근지방종으로 알려져 있는 비암성 신장종양 성인환자의 치료제로 승인했다.

 

이번 승인은 제3상 EXIST-2(EXamining everolimus In a Study of TSC) 임상연구를 근거로 이뤄졌다. 임상연구결과에 따르면 종양의 부피변화를 관찰한 결과 아피니토로 치료 받은 42%의 환자가 종양의 부피감소를 경험한 것으로 나타났다.

 

비암성 신장종양 진행 시간도 아피니토 치료 환자들에서 통계적으로 유의하게 길었다. TSC에서 가장 큰 우려사항 중 하나가 피부병변인데 전체 환자의 97%가 피부병변을 보였고 이들 환자들중 아피니토 치료군에서는 26%, 위약군에서는 0%의 환자가 호전반응을 보였다.

 

미국 신시내티 아동병원의 신장학과 학과장을 맡고 있는 존 비슬러 박사는 “신장 혈관근지방종은 성인 TSC 환자들 사이에서 이환율과 사망률의 가장 큰 원인 중 하나로, 질환을 치료하는데 가장 어려운 측면 중 하나가 될 수 있다”며 “이제 아피니토가 이들 환자들 사이에서 신장종양의 부담을 줄여주는 유일한 승인 약물이 된 만큼, TSC 환자와 의료진들에게 있어서 진일보를 의미하는 것이다”고 덧붙였다.

 

비암성 종양을 일으킬 수 있는 유전질환인 TSC를 앓고 있는 환자의 최대 80%에서 신장 혈관근지방종이 발생하게 된다. 보통 15세에서 30세 사이에 발병한다. 시간이 경과하면서 이들 종양은 크기가 커져 심각한 내부 출혈을 일으켜 색전술이나 신장 절제술 같은 긴급 수술을 필요로 하거나 신부전증으로 이어질 수 있다.

 

노바티스본사 항암제사업부 어베이 호페노트 사장은 “이번 FDA 승인으로 아피니토는 치료가 어렵고 평생을 가는 TSC와 관련한 두 가지 질환인 신장 혈관근세포종이라고 불리는 신장종양과 SEGA로 알려진 뇌실막밑거대세포 성상세포종을 치료하는 최초의 약물 치료법이 됐다”며 “이번 승인으로 TSC와 관련한 다른 발현에 있어 아피니토의 mTOR 억제를 계속해서 연구할 수 있게 된 만큼, TSC치료에 필요한 의료적 요구를 해결하기 위한 우리의 노력을 더욱 강화해 나갈 수 있게 됐다”고 전했다.

 

아피니토는 한국을 포함해 미국 외 40여 개 국에서 치료가 필요하지만 수술이 어려운 3세 이상의 TSC와 관련된 SEGA (뇌실막밑 거대세포 성상세포종) 소아 및 성인환자 치료제로 승인을 받았다.

 

전세계적으로 약 100-200만 명이 앓고 있는 TSC는 심장, 폐, 피부 뿐 아니라 신장과 뇌 같은 신체의 여러 부위에 영향을 미칠 수 있다. 결절성 경화증 복합체로 인해 피부병변, 발작, 뇌수종, 신부전, 발달 지체, 행동 문제 같은 다양한 질환이 발생할 수 있다.