종근당(대표 김정우)이 미국 자프겐사와 공동으로 개발중인 고도비만신약 'CKD-732'(성분명 : 벨로라닙)가 희귀질환의 일종인 유전성 비만에도 치료효과가 있는 것으로 입증됐다.

 

종근당은 21일 미국 자프겐사가 CKD-732의 임상 2a상에서 유전성 비만 질환인 프래더 윌리 증후군(PWS)에 대한 치료효과를 확인했다고 밝혔다.

 

CKD-732를 프래더 윌리 증후군 환자들에게 4주 동안 투여한 결과, 칼로리 섭취 증가에도 불구하고 위약 대비 체지방률이 8.1% 감소됐다는 것이다.

 

아울러 이번 임상에서 공복감과 관련된 행동을 개선하고 심혈관 질환의 위험인자를 줄이는 효능도  나타났다고 설명했다.

 

이번 임상은 프래더 윌리 증후군 환자를 대상으로 효과를 입증한 연구로 최근 미국 일간지 뉴욕타임즈에서 소개되는 등 글로벌 신약 탄생에 대한 기대를 모으고 있다.

 

한편 프래더 윌리 증후군은 15번 염색체에 있는 특정 유전자의 기능 이상으로 지속적인 공복감을 유발하고 적은 칼로리에도 체중이 늘어나 과도한 비만으로 사망에 이를 수 있는 희귀질환으로 4만명 당 1명에게서 발생하는 것으로 알려져 있다.

 

이는 미국에서만 약 5000~7000명의 환자가 질환을 겪고 있으나 현재까지 작용 기전에 대해 명확히 밝혀진 바가 없고 치료제도 전무한 상황이다.

 

미국 프래더 윌리 증후군 협회의 재너리 하인만 이사(리서치 및 의학부문)는 "프래더 윌리 증후군은 가장 심각한 형태의 유전성 비만에 속한다"며, "이번 CKD-732의 임상 결과는 생명을 위협하는 희귀질환을 치료하는 데 한 걸음 다가간 의미있는 결과"라고 설명했다.