유전성혈관부종은체내 ‘C1-에스테라제억제제’ 결핍혹은기능이상으로손, 발, 복부혹은후두부의조직들이붓는유전희귀질환이며전세계적으로10,000에서150,000명당 1명꼴로발생한다.국내에는 2017년기준약 65명의환자가있는것으로알려져있다. 유전성혈관부종의급성발작이후두부에발생하면최소 20분에서평균 8.3시간내에기도폐색으로질식사할수있으며, 장관에부종이발생할경우장폐색을야기해장괴사로이어질수있어빠른대처가필요하다.

치료받지못한환자들은평균한달에 2~4번의발작을겪게되는데다음발작의강도를가늠할수없으며, 발작이일어나면평균 24시간~72시간동안증상이지속되고, 일주일이상지속되는경우도있다.

주요임상시험(Trial1)에서증상이 50% 감소하는데걸리는시간을측정한결과피라지르®투여군은 2시간이었고위약군의경우 19.8시간으로나타났다. 증상이개선되지않거나효과가불충분할경우 6시간간격으로투여할수있으며, 24시간이내 3회를초과하여투여하지는않는다. 임상시험에서한달동안 8회를초과하여투여한경험은없다.

한편, 샤이어코리아는지난 2월건강보험심사평가원약제급여평가위원회에서피라지르®의급여적정성을인정받았으나건강보험관리공단과약가협상이결렬됨에따라출시일정지연이불가피한상황이었다. 그러나샤이어코리아는현재국내에유전성혈관부종급성발작치료제가전무한상황으로치료제도입의시급성을고려해비급여출시를결정했다.

샤이어코리아문희석대표는 “샤이어코리아는언제찾아올지모르는죽음의불안에떨고있는유전성혈관부종환자들에게신속히치료옵션을제공해환자들이일상적인삶을지속할수있기를희망한다”며“샤이어코리아임직원들은국내유전성혈관부종치료환경을혁신적으로변화시키기위해노력하고있으며향후피라지르®의빠른급여등재를위해서도모든노력을기울일것”이라고설명했다