• UPDATED : 2020.10.30 금 17:40
> 뉴스 > 제약
헬릭스미스 엔젠시스(VM202), CMT 국내 임상 1/2a상 첫 환자 투약CMT 임상 1/2a상, 12명의 CMT 환자 대상으로 엔젠시스(VM202)의 안전성과 내약성 평가
조충연 기자  |  dw@doctorw.co.kr
폰트키우기 폰트줄이기 프린트하기 메일보내기 신고하기
승인 2020.09.22  09:42:46
트위터 페이스북 네이버 구글

㈜헬릭스미스는 유전자치료제 엔젠시스(VM202)의 샤르코마리투스병(CMT)에 대한 국내 임상 1/2a상에서 첫 환자에 대한 투약을 실시했다고 밝혔다.

삼성서울병원 최병옥 신경과 교수팀이 이끄는 임상시험팀은 21일 CMT 임상 환자에 대한 엔젠시스(VM202) 투여를 시작했다.

이번 CMT 임상 1/2a상은 총 12명의 CMT 환자를 대상으로 엔젠시스(VM202)의 안전성과 내약성을 평가한다.

헬릭스미스는 이번 임상을 통해 안전성 및 유효성 데이터를 확보할 계획이다. 국내에서 진행되는 임상시험에서 긍정적인 결과가 나오면 회사는 미국과 유럽 등 글로벌 임상시험 실시를 계획하고 있다.

CMT병은 운동신경과 감각신경의 점진적인 손상에 의해 팔과 다리의 근육이 위축되고 보행 장애가 발생하는 질환이다. 희귀질환 중에서는 환자 수가 가장 많은 것으로 보고돼 있다.

CMT에는 몇 가지 종류가 있는데 이번 임상시험의 대상인 CMT1A는 전체 CMT 환자의 약 40%를 차지한다. 국내에는 약 8천명, 전세계적으로 약 120만명 이상의 CMT1A 환자가 있는 것으로 알려져 있다. 이와 같이 많은 환자가 있음에도 불구하고 아직까지도 FDA 승인을 받은 치료약은 없는 상황이다.

엔젠시스(VM202)는 HGF 단백질을 발현하는 플라스미드 DNA 유전자치료제다. 지난 15년간의 연구와 임상시험을 통해 간단한 근육주사로 신경 재생, 혈관 생성, 근육 위축 방지 등의 효과를 나타낼 수 있음을 밝힌 바 있다.

이번 CMT1A 임상시험의 경우 말초신경 손상으로 근위축이 일어난 환자의 다리 근육에 엔젠시스(VM202)를 주사한다. 이를 통해 CMT 환자에서 근육 조직 재생, 세포 자멸사 억제, 항염증 활성, 항섬유 활성, 신경 보호 등을 통해 질환의 진행 혹은 증세 악화를 지연 내지는 막을 수 있을 것으로 예상한다.

헬릭스미스 김선영 대표이사는 “CMT병은 전세계적으로도 미국 FDA 승인을 받은 치료제가 없는 질병이다. 엔젠시스(VM202)는 미국 FDA로부터 당뇨병성 신경병증(DPN)과 근위축성 측삭경화증(ALS)에 대해 안전성과 유효성을 인정받은 만큼 CMT 환자에서도 긍정적인 결과를 낼 것으로 기대한다”고 말했다.

폰트키우기 폰트줄이기 프린트하기 메일보내기 신고하기
트위터 페이스북 네이버 구글 뒤로가기 위로가기
이 기사에 대한 댓글 이야기 (0)
자동등록방지용 코드를 입력하세요!   
확인
- 200자까지 쓰실 수 있습니다. (현재 0 byte / 최대 400byte)
- 욕설등 인신공격성 글은 삭제 합니다. [운영원칙]
이 기사에 대한 댓글 이야기 (0)
많이 본 뉴스
  • 1
    2
    3
    4
    5
    6
    7
    8
    9
    10
  • 식품의약품안전처 위해정보
    신문사소개기사제보광고문의불편신고개인정보취급방침청소년보호정책이메일무단수집거부
    서울시 강서구 마곡중앙1로 20(마곡동 798-14) 마곡M시그니처 509호 (우) 07807  |  사업자등록번호 : 107-88-12862  |  정기간행물 등록번호 : 서울 아 01377
    (주)메디컬 저널 대표이사 : 곽병태  |  전화번호 : 070-7584-6794   |  팩스번호 : 070- 7594- 6794  |  이메일 : dw@doctorw.co.kr  |  청소년보호책임자 : 곽병태
    제호: doctor W  |  등록일자: 2010년 10월 11일  |  발행인: 곽병태  |  편집인: 곽병태  |  발행일자: 2011년 5월 18일
    Copyright © 2020 닥터더블유. All rights reserved.